Em bé "bong bóng" sống sót nhờ kỹ thuật gene  | | Rhys đă có thể chơi ngoài trời. |
Lần đầu tiên tại Anh, bé trai Rhys Evans 18 tháng tuổi, bị chứng bệnh hiếm gặp là Thiếu hụt Miễn dịch Trầm trọng (SCID), đă được các bác sĩ Bệnh viện Great Ormond Street (London) cứu sống nhờ liệu pháp gene. Thông báo được bệnh viện đưa ra hôm qua.Bệnh SCID mà Rhys Evans mắc phải là do sai sót của một gene duy nhất trên nhiễm sắc thể X gây ra. Gene này chịu trách nhiệm về việc sản xuất một loại protein miễn dịch là interleukin-2. Gene bệnh cũng ngăn cản sự phát triển của tế bào lympho T - thành phần chủ chốt của hệ miễn dịch. Bệnh chỉ xuất hiện ở các bé trai v́ chúng chỉ có một nhiễm sắc thể X, với tỷ lệ 1/150.000 ca sinh Do không có khả năng chống chọi với bệnh nhiễm trùng, bệnh nhân luôn phải sống cách ly trong môi trường vô trùng, chính v́ vậy mà xuất hiện tên "em bé - bong bóng". Nói chung, những  | | Rhys luôn phải ở trong môi trường vô trùng. |
đứa trẻ này không thể sống trên 2 năm và ghép tủy là cách điều trị duy nhất, nhưng hiệu quả chưa cao và chỉ 1/3 trường hợp t́m được tủy xương thích hợp. Trong trường hợp của bé Rhys, người ta đă không t́m được tủy hiến. Hồi năm ngoái, cha mẹ cậu bé đă đồng ư để các bác sĩ áp dụng liệu pháp gene tại Bệnh viện Great Ormond Street, một bệnh viện chuyên khoa mới mở ở London. Điều trị bằng gene là lĩnh vực c̣n mới mẻ và thu được ít thành công. Để điều trị cho Rhys, các bác sĩ rút tủy xương của cháu bé ra, dùng một loại virus để cấy gene lành vào các tế bào miễn dịch của tủy xương này, giúp chúng phát triển b́nh thường. Các tế bào sau đó lại được cấy vào người bệnh. Chúng sẽ dần dần sản xuất ra tế bào mới, đi vào ḍng máu và bảo vệ trẻ khỏi bệnh nhiễm trùng. Hiện tại, Rhys đă ra viện sau 7 tháng điều trị, với số lượng tế bào lympho T b́nh thường. Các bác sĩ hy vọng t́nh trạng này sẽ được duy tŕ. Bác sĩ Adrian Trasher, người dẫn đầu nhóm nghiên cứu nói: "Chúng tôi rất hài ḷng. Cậu bé đă bị viêm phổi nặng, một căn bệnh chết người. Sau điều trị gene liệu pháp, cháu đă chạy nhảy khắp nhà". Marie Evans, mẹ của Rhys, th́ cho rằng các bác sĩ đă làm nên điều kỳ diệu: "Trước đây, cháu yếu tới mức không thể nâng đầu lên được. Bây giờ th́ không thể ngăn nổi cháu chạy nhảy". Đây là ca thành công thứ ba trên thế giới, sau hai ca được thực hiện ở Pháp năm 2000. Giáo sư Alain Fischer và các cộng sự tại bệnh viện Necker ở Paris đă cứu sống hai bé trai bằng phương pháp này. Tại bệnh viện nói trên, 7 trong số 9 người được áp dụng gene liệu pháp tiến triển tốt. Cũng tại Bệnh viện Great Ormond Street, bé trai thứ hai bị bệnh SCID đă được điều trị bằng gene liệu pháp 3 tháng trước đây và cũng đang tiến triển tốt. Bệnh viện dự định sẽ điều trị thêm cho 4 cháu nữa trong ṿng 2 năm tới. Thu Thủy (theo NewSci, AFP, BBC) |
